Klinische studies

De eerste keer dat een nieuwe behandeling of een nieuw vaccin wordt getest op mensen gebeurt dat meestal bij een kleine groep gezonde vrijwilligers. In bepaalde gevallen - bijvoorbeeld wanneer een geneesmiddel wordt getest als behandeling voor een ongeneeslijke ziekte zoals kanker - kan dat gebeuren op vrijwilligers die de aandoening hebben.

De belangrijkste doelen van Fase I zijn:

• nagaan of er geen belangrijke veiligheidsproblemen met het nieuwe geneesmiddel zijn;
• uitzoeken of het geneesmiddel het juiste lichaamsdeel kan bereiken en daar lang genoeg kan blijven om doeltreffend te zijn en de gewenste reactie teweeg te brengen;
• voorafgaand bewijs verzamelen dat het een therapeutische meerwaarde kan bieden, of de aandoening of ziekte kan voorkomen.

Als fase I geslaagd is, wordt er goedkeuring gevraagd voor een studie met een grotere groep mensen. Fase II-studies gebeuren meestal (maar niet altijd) op patiënten met de ziekte waarvoor het geneesmiddel bedoeld is. Het doel is:

• de correcte dosering bepalen.
• de potentiële doeltreffendheid van de behandeling van de ziekte nagaan;
• de potentiële doeltreffendheid om de ziekte te voorkomen (als de vrijwilliger die nog niet heeft) nagaan;

In dit stadium kan de prestatie van het geneesmiddel worden vergeleken met een groep patiënten die een placebo krijgen. Een placebo is een behandeling die er hetzelfde uitziet als het potentiële nieuwe geneesmiddel, maar geen actieve bestanddelen bevat.

Dit creëert een referentiegroep om de prestatie van het nieuwe geneesmiddel aan te toetsen. Het is belangrijk dat noch de patiënten, noch de onderzoekers weten welke vrijwilliger welke behandeling krijgt. Deze zogenaamde dubbelblinde placebogecontroleerde studie garandeert dat er geen vertekening van de resultaten plaatsvindt.

Als fase II bemoedigende resultaten oplevert, kunnen we een of meerdere Fase III-studie(s) starten. Deze studies zijn veel uitgebreider en tellen vaak honderden of zelfs duizenden deelnemers uit een aantal verschillende landen.
De belangrijkste doelen van Fase III zijn:

• de veiligheid en doeltreffendheid van het nieuwe geneesmiddel of vaccin aantonen bij de specifieke patiënten voor wie het bedoeld is;
• de werkzame dosissen bevestigen;
• bijwerkingen of redenen vaststellen waarom sommige groepen van patiënten de behandeling niet mogen krijgen (de zogenaamde ‘contra-indicaties’);
• kennis vergaren over de voordelen van het geneesmiddel of het vaccin en ze afwegen tegen eventuele risico's;
• de resultaten vergelijken met resultaten die op dat moment worden behaald met bestaande behandelingen.

Als een nieuw geneesmiddel of vaccin Fase III positief doorloopt, kunnen we goedkeuring aanvragen om het op de markt te brengen in een aantal landen of streken.

Voor een nieuw geneesmiddel bepalen de toezichthoudende autoriteiten hoe het moet worden gebruikt en welke patiënten ervoor in aanmerking komen. Daarbij baseren ze zich op al de gegevens van klinische en pre-klinische studies. Dat noemen we de indicatie van het geneesmiddel.